Projekt Narodowego Planu Dla Chorób Rzadkich (NPCR) został przedstawiony przez Ministra Zdrowia do prekonsultacji (https://www.gov.pl/web/zdrowie/projekt-uchwaly-rady-ministrow-w-sprawie-przyjecia-dokumentu-plan-dla-chorob-rzadkich---pre-konsultacje). Jednym z zagadnień w nim poruszanych są działania mające doprowadzić do zwiększenia dostępności polskich pacjentów do terapii – dziś bowiem jesteśmy jednym z europejskich krajów o najdłuższym czasie od dopuszczenia takich terapii do obrotu do objęcia ich finansowaniem ze środków publicznych. W wielu krajach sytuacja jest inna, niż w Polsce: istnieją systemy zachęt i ułatwień, które pomagają w szybkim wprowadzaniu i finansowaniu leków na choroby rzadkie na rynek.