Stanisław Maćkowiak: Rysuje się konkretny plan dla chorób rzadkich

Świadomość trudnej klinicznie, ale często także nierozumianej społecznie choroby rzadkiej jest trudniejsza, gdy istnieją możliwości jej skutecznej diagnostyki i terapii, ale nie są w praktyce dostępne. Priorytetyzacja, stworzenie strategii, wypracowanie ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych, rejestry, centra eksperckie, odpowiednie finansowanie i szerszy dostęp do terapii sierocych składają się na ramowy plan postępowania w dziedzinie chorób rzadkich – mówi Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich.