Repozycjonowanie molekuł. Old wine in new bottle

Przemysł farmaceutyczny stoi przed coraz większym wyzwaniem jak dostarczać skuteczne terapie szybciej, taniej i z mniejszym ryzykiem niepowodzenia. Odpowiedzią na te potrzeby coraz częściej okazuje się repozycjonowanie leków, czyli proces, w którym znane już substancje czynne zyskują nowe wskazania terapeutyczne. W przeciwieństwie do klasycznego modelu odkrywania i opracowywania nowych leków, który może trwać ponad dekadę i kosztować miliardy euro, repozycjonowanie bazuje na cząsteczkach o znanym profilu bezpieczeństwa. Pozwala to ominąć wiele etapów wczesnych badań przedklinicznych i znacznie skrócić ścieżkę regulacyjną. Korzyści płynące z takiego podejścia są wielowymiarowe. Oprócz wspomnianego skrócenia czasu wprowadzenia terapii na rynek, mamy do czynienia z obniżeniem kosztów rozwoju oraz zwiększeniem szans na sukces. Dotyczy to zwłaszcza obszarów o wysokim niezaspokojonym zapotrzebowaniu: chorób rzadkich, nowotworów, infekcji wirusowych czy chorób neurodegeneracyjnych. W czasie pandemii COVID-19 to właśnie znane leki, takie jak remdesiwir czy deksametazon stały się przedmiotem intensywnych badań klinicznych, dając nadzieję na szybkie wdrożenie skutecznych rozwiązań.